Medizinische Universität Graz

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Bibliografische Informationen

Titel

Medikamentöse Therapie von vaskulären Malformationen – Up to Date

Kurzfassung

Ziel: Ziel dieser Arbeit ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit neuer medikamentöser Therapieansätze – insbesondere Alpelisib, Trametinib, Thalidomid und Bevacizumab – bei vaskulären Malformationen anhand der bisher publizierten Studien systematisch zu analysieren und vergleichend einzuordnen.

Methoden: Es wurde eine systematische Literaturrecherche unter Verwendung definierter MeSH- und Tiab-Begriffe durchgeführt. Nach Entfernung von Duplikaten erfolgte ein Titel- und Abstract-Screening sowie eine Prüfung der Volltexte anhand festgelegter Ein- und Ausschlusskriterien. Randomisierte kontrollierte Studien, prospektive und retrospektive Untersuchungen sowie Fallserien und Einzelfallberichte wurden in eine qualitative Synthese eingeschlossen.

Ergebnisse: Die umfangreichste Datenbasis liegt für Bevacizumab bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie vor. Hier wurden signifikante Reduktionen der Blutungsintensität sowie Verbesserungen der Hämoglobinwerte dokumentiert. Alpelisib zeigte bei PIK3CA-assoziierten vaskulären Malformationen konsistente Hinweise auf eine Reduktion der Läsionsgröße und eine Verbesserung klinischer Symptome bei insgesamt akzeptablem Sicherheitsprofil. Thalidomid war mit einer Abnahme der Blutungsfrequenz und des Transfusionsbedarfs assoziiert, jedoch traten insbesondere neurologische Nebenwirkungen auf. Für Trametinib ist die klinische Evidenz derzeit limitiert und beruht überwiegend auf präklinischen Daten und Einzelfallberichten.

Schlussfolgerung: Zielgerichtete molekulare Therapien stellen eine vielversprechende Ergänzung in der Behandlung komplexer oder therapieresistenter vaskulärer Malformationen dar. Die Evidenzlage ist jedoch heterogen und teilweise durch geringe Fallzahlen sowie methodische Unterschiede eingeschränkt. Weitere prospektive und multizentrische Studien sind erforderlich, um den langfristigen Nutzen und die Sicherheit dieser Therapieansätze abschließend zu bewerten.

Schlagwörter

Anzahl Seiten

Publikationsjahr

–

Autorinnen*Autoren / Co-Autorinnen*Co-Autoren

Autor*in

Wartbichler, Anja

Betreuende Einrichtung / Studium

Betreuende Organisation

Universitätsklinik für Kinder- und Jugendchirurgie

Studium

UO 202 Humanmedizin