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Medizinische Universität Graz    

Meine Abschlussarbeiten - Publikationen

Diplomarbeit - Detailansicht
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Bibliografische Informationen
 Morbus Stargardt: Pathophysiologie, klinische Beurteilung und neue Therapieansätze  
 Hintergrund: Der Morbus Stargardt ist die häufigste juvenile Makuladegeneration und eine der Hauptursachen für Sehbehinderung und Erblindung bei Kindern in Europa. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für den Morbus Stargardt, aber mehrere Therapieansätze, einschließlich Pharmakotherapie, Gentherapie, Neuroprotektion und Stammzelltherapie, werden bereits in klinischen Studien untersucht. Der Zweck dieser Arbeit ist es, den aktuellen Status der sich entwickelnden Therapien der Stargardt-Krankheit zu darzustellen.

Material und Methoden: Diese systematische Übersicht ist PRISMA-P basiert und verwendet verschiedene wissenschaftliche Datenbanken. Es wurden Fallserien und (nicht)-randomisierte klinische Studien eingeschlossen, präklinische Studien wurden ausgeschlossen. Alle eingeschlossenen Studien wurden einzeln mittels des ROBINS-1-Tools der Cochrane Collaboration und der TREND-Checkliste zur Bewertung von Bias beurteilt.

Ergebnisse: Bei der initialen Suche wurden insgesamt 314 Treffer identifiziert (PubMed 72, Embase 96, Cochrane Library 41, Google Scholar 68 und Epistemonikos 37). Nach Entfernung von Duplikaten und Sichtung von Titeln, Abstracts und Volltexten gemäß den vordefinierten PICO-Kriterien wurden sechs Studien in diese Übersicht aufgenommen. Von diesen untersuchte eine Studie die Gentherapie mit SAR422459, eine Studie prüfte den pharmakologischen Wirkstoff Emixustat, drei Studien untersuchten die Stammzell-basierte Transplantation von retinalem Pigmentepithel und eine Studie konzentrierte sich auf Neuroprotektion durch Safran-Supplementierung.



Schlussfolgerung: Obwohl die Stargardt-Krankheit nach wie vor eine herausfordernde Erkrankung ist, haben die neuen Therapien in dieser Übersicht Potenzial in klinischen Studien gezeigt. Laufende Methoden zielen darauf ab, die Verwendung von Stammzell-basierten retinalen Pigmentepithelzellen zu optimieren, Verabreichungsmethoden für das große ABCA4-Gen zu verfeinern und Genome-Editing-Techniken durch die Korrektur von ABCA4-Mutationen, wie z.B. CRISPR, zu erforschen, auch wenn Herausforderungen wie Off-Target-Effekte und DNA-Reparaturfehler bestehen bleiben. Pharmakologische Ansätze konzentrieren sich auf die Optimierung der Dosierung für Sicherheit und Wirksamkeit. Mit weiterer Forschung an größeren Kohorten und Langzeitauswertung werden wirksame Therapien erwartet.

 
 Stargardt-Krankheit, Neuroprotektion, Pharmakotherapie, Stammzelltherapie, Gentherapie  
 
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Autorinnen*Autoren / Co-Autorinnen*Co-Autoren
  Badi Mustafa, Tarik
Betreuende Einrichtung / Studium
  Universitäts-Augenklinik
 UO 202 Humanmedizin  
Betreuung / Beurteilung
  Strauß, Rupert; OA Univ. FA Priv.-Doz. Dr.med. Dr.med.univ.