Medizinische Universität Graz

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Bibliografische Informationen

Titel

Zystische Fibrose – Pharmakotherapeutische Aspekte

Kurzfassung

Zystische Fibrose ist die häufigste hereditäre Erkrankung in Mitteleuropa. Diese autosomal-rezessiv vererbte Endokrinopathie führt zur Fehlfunktion eines Kanalproteins in den Epithelzellen verschiedenster Organsysteme im ganzen Körper. Schwerwiegend betroffen sind vor allem Lunge und Pankreas, in denen abgesonderte Sekrete deutlich zähflüssiger sind, als es physiologischer Weise der Fall wäre. Das erschwert einerseits die mukoziliäre Clearance und zieht damit die Verstopfung von Drüsenausführungsgängen nach sich. Es kommt zu Obstruktionen der Lunge und zur Pankreasinsuffizienz. Andererseits bietet dieses Umfeld auch idealen Nährboden für verschiedenste, teilweise hoch aggressive Erreger. Es entwickeln sich chronische, im Laufe der Zeit nicht mehr beherrschbare Entzündungen. Pulmonal-infektiöse Komplikationen sind meist schlussendlich die Todesursache von Betroffenen, deren Lebenserwartung im Moment bei knapp 40 Jahren liegt.

Während der letzten Jahre ist es im Zuge intensiver Forschung zur Entdeckung neuer und vielversprechender Therapieoptionen gekommen. Erstmalig wurden Substanzen untersucht, die nicht nur die Symptome der Krankheit unter Kontrolle halten sollen. Diese neuen Wirkstoffe wurden durch Screening großer pharmakologischer Substanzdatenbanken entdeckt und zielen darauf ab, die spezifischen krankheitsverursachenden Mutationen zu korrigieren oder auszugleichen. Erwähnenswert sind hier vor allem Ivacaftor, Lumacaftor und Tezacaftor, welche bereits erfolgreich an PatientInnen eingesetzt werden. Zusammen mit der kontinuierlichen Verbesserung der symptomatischen Therapie lassen diese Wirkstoffe auf eine vielversprechende Zukunft im Kampf gegen zystische Fibrose blicken.

Die vorliegende Diplomarbeit soll einen Überblick über die Krankheit zystische Fibrose geben. Besonders wird dabei auf aktuelle Behandlungsrichtlinien, Therapieoptionen und rezente Forschungsergebnisse eingegangen. Weiters werden Meilensteine in der Entwicklung eines effizienten Managements der immer noch lebenslimitierenden Erkrankung beleuchtet, und wie diese deren Prognose in den letzten Jahrzehnten deutlich verbessern konnten. Ein Ausblick auf neue innovative Behandlungsansätze soll Hoffnung geben, PatientInnen zukünftig auch im fortgeschrittenen Stadium eine hohe Lebensqualität ermöglichen zu können. Um dieses Ziel zu erreichen, wurde eine umfangreiche Literaturrecherche in medizinischen Fachbüchern und Zeitschriften, in der Online-Datenbank Pub-Med und in verschiedenen Richtlinien durchgeführt.

Schlagwörter

zystische Fibrose, Mukoviszidose, Pharmakotherapie

Anzahl Seiten

Publikationsjahr

2018

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