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Bibliografische Informationen

Titel

Untersuchung potentieller prognostischer Faktoren bei Kindern und Jugendlichen mit malignen hämatologischen Erkrankungen, die an der Grazer Kinderklinik 1978-2018 einer allogenen Knochenmark- /Stammzelltransplantation unterzogen wurden - Eine retrospektive Studie

Kurzfassung

Einleitung:
Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloHSZT) ist eine potentiell kurative Therapieoption für ein breites Spektrum maligner und nicht-maligner Erkrankungen. Ziel dieser Studie ist die Evaluierung von Prognosefaktoren bei Patient:innen mit malignen hämatologischen Erkrankungen, die von 1978-2018 an der Klinischen Abteilung für Pädiatrische Hämato-Onkologie der Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Graz einer alloHSZT unterzogen wurden.
Methoden:
91 Kinder und Jugendliche wurden in diese monozentrische, retrospektive Studie eingeschlossen.
Ergebnisse:
Das Alter bei alloHSZT betrug im Median 10,2 Jahre (0,3-22,5). Zu den häufigsten Transplantationsindikationen zählten rezidivierte akute lymphoblastische Leukämien (ALL; N=23, 25,3%), akute myeloische Leukämien in Primärtherapie (N=21, 23,1%) und ALL in Primärtherapie (N=15, 16,4%). Als Stammzellquellen dienten Knochenmark (N=58, 63,7%), periphere Blutstammzellen (N=32, 35,2%) oder Nabelschnurblut (N=1, 1,1%). Bei 41 Patient:innen (45,1%) fand sich ein „matched unrelated donor“, in 40 Fällen (44,0%) ein „matched sibling donor“, in neun Fällen (9,9%) ein „mismatched related donor“ und in einem Fall (1,1%) ein HLA-identer Elternteil.
52 Patient:innen (57,2%) entwickelten eine Graft-versus-Host (GvHD): in 30 Fällen (33,0%) handelte es sich um eine isolierte akute GvHD, bei drei Fällen (3,3%) um eine isolierte chronische GvHD. Bei 19 Patient:innen (20,9%) fanden sich sowohl eine akute als auch chronische GvHD. 43 Patient:innen (47,3%) waren bei der Datenerhebung am Leben. 48 Patient:innen (52,7%) verstarben, davon 22 (45,8%) an einem Rezidiv/der Progression der Grunderkrankung. In 11 Fällen (22,6%) war die Mortalität v.a. GvHD-assoziiert, in 15 Fällen (31,5%) durch andere transplantationsassoziierte Komplikationen inklusive Infektionen bedingt.
In der univariaten Analyse fanden sich signifikante Unterschiede im Gesamtüberleben nach Behandlungsdekade (p=0,016), Remissionsstatus vor alloHSZT (p=0,045), Grunderkrankung (p<0,001) und Rezidiv nach alloHSZT (p=0,007). In der multivariaten Analyse lag allein der Faktor „Remissionsstatus vor alloHSZT“ über dem Signifikanzniveau (p=0,02).
Zusammenfassung:
Der Therapieerfolg einer alloHSZT bei malignen hämatologischen Erkrankungen ist von vielen Faktoren abhängig. Vor allem der Remissionsstatus vor Stammzelltransplantation wirkt sich signifikant auf das Gesamtüberleben aus.

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2023

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