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Diplomarbeit - Detailansicht

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Bibliografische Informationen
 Gen Therapie bei plötzlichem Herztod: Derzeitiger Status und zukünftige therapeutische Perspektiven  
 Einführung: Der plötzliche Herztod wird definiert als unerwarteter, plötzlicher Tod aufgrund kardialer Ursachen und stellt die häufigste zum Tode führende Manifestation einer Herzerkrankung dar. Bei jungen Patienten <35 Jahren ist eine häufige Ursache hierfür eine angeborene Herzerkrankung. Die derzeitigen Therapiemöglichkeiten, wie beispielsweise Organtransplantation oder implantierbarer Defibrillator, stellen aufgrund einiger Nebenwirkungen beziehungsweise Kontraindikationen ungenügende Behandlungsoptionen dar.
Zukünftige Therapiekonzepte des plötzlichen Herztodes sind gegenwärtig Inhalt der Forschung und zeigen vielversprechende Ansätze.

Methode: Zur Eruierung dieser Thematik wurde eine umfassende Literaturrecherche mit Gegenüberstellung der Aussagen aus unterschiedlichen Quellen und kritischer Analyse betrieben.

Ergebnis: Eine Möglichkeit terminales Herzversagen kurativ zu therapieren, stellt das Bioengineering von menschlichem Myokardium auf nativer extrazellulärer Matrix als Alternative zu Spenderorganen dar. Ziel ist die Kreierung eines artifiziell hergestellten, funktionstüchtigen Herzens, welches mittels dezellularisiertem Gerüst und Rezellularisierung durch Milliarden von kardialen Zellen hergestellt wird.
Des Weiteren ist die Korrektur mutierter Gene, beziehungsweise die Normalisierung der Expression von über-/unteraktiven Genen mittels Genome-Editing, eine zukünftige Behandlungsmöglichkeit. Besonderes Augenmerk liegt auf der Einführung spezifischer genetischer Mutationen in humane pluripotente Stammzellen mittels CRISPR/Cas9 Technologie und Übermittlung dieser via Adeno-assoziierten-Viren in die Zielzellen.
Zudem stellen kardiale Regenerierung mittels Proliferation differenzierter Kardiomyozyten und kardiale Optogenetik aussichtsreiche Therapiemethoden dar.

Schlussfolgerung: Die Anwendung dieser Therapieformen hat derzeit noch nicht den Weg in die Klinik gefunden, hält jedoch dank intensiver Forschung vielversprechende Zukunftsaussichten bereit.
 
 Plötzlicher Herztod; Bioengineering von menschlichem Myokardium; Genome-Editing; Adeno-assoziierte -Viren; kardinale Regenerierung; kardinale Optogenetik  
 
 2020  
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Autorinnen*Autoren / Co-Autorinnen*Co-Autoren
  Zotter, Kathrin
Betreuende Einrichtung / Studium
  Diagnostik & Forschungsinstitut für Humangenetik
 UO 202 Humanmedizin  
Betreuung / Beurteilung
  Windpassinger, Christian; Assoz. Prof. Priv.-Doz. Mag. Dr.rer.nat.
  Rupp, Verena; PhD.