| Biliäre Tumore sind trotz einer steigenden Inzidenz eine seltene Tumorentität. Aufgrund eines klinisch oft lange inapparenten Verlaufs und fehlender Strategien zur Früherkennung ist zum Zeitpunkt der Diagnose häufig bereits eine chirurgische Resektion nicht mehr möglich, sodass palliative Therapiekonzepte im Vordergrund stehen. Die Chemotherapie mit Gemcitabin und Cisplatin +/- Checkpointinhibitor stellt zwar weiterhin den Standard dar, erste Studien mit molekularen Ansätzen in selektionierten Patientenkollektiven sind jedoch sehr vielversprechend und unterstreichen den Einzug der personalisierten Medizin in die Therapie biliärer Tumore sowie die zunehmende Bedeutung einer frühzeitigen umfassenden molekularen Charakterisierung. Aufgrund der noch geringen Inzidenz biliärer Tumore und der Vielzahl an potentiell angreifbaren molekularen Targets ergibt sich ein sehr heterogenen Bild biliärer Tumore, an der sich die Effektivität von Therapiestrategie mit einem singulären Target in prospektiven randomisierten Studien meist nur unzureichend beschreiben lässt. Evidenz kommt meist aus tumoragnostischen Studien oder Extrapolation von Studiendaten aus anderen Tumorentitäten. Real World Daten zur klinischen Effektivität zielgerichteter Therapieansätze könnte hier eine wertvolle Ergänzung sein.
Diese Masterarbeit beschäftigt sich mit der Bedeutung der molekularen Diagnostik und den daraus abgeleiteten Therapieoptionen für Patienten mit fortgeschrittenem Gallenwegskarzinomen an einem Kollektiv des Tumorzentrums OÖ. Es wurde eine eingehende klinische und molekulare Charakterisierung der erhobenen Patientendaten durchgeführt. Die molekulare Analyse umfasste Immunhistochemie (IHC) und vor allem next-generation-sequencing (NGS). Bei 37.9% der Patienten konnte ein molekulares Target identifiziert und adressiert werden. Anhand der erhobenen Daten aus dem Tumorzentrum OÖ lässt sich zeigen, dass Patienten mit Gallenwegskarzinomen, die eine molekular informierte Therapie erhalten haben einen Überlebensvorteil im Vergleich zu ausschließlich chemotherapierten Patienten aufweisen.
Diese Arbeit bestätigt somit Empfehlungen der European Society for Medical Oncology (ESMO) zur umfassenden molekularen Diagnostik aller biliären Tumoren, an einer real world Kohorte. |
