Loading
Medizinische Universität Graz   Hilfe

Meine Abschlussarbeiten - Publikationen

Diplomarbeit - Detailansicht
Wichtigste Meldungen anzeigenMeldungsfenster schließen
Bibliografische Informationen
 Erythropoetische Protoporphyrie - Erfahrungsbericht aus der Univ. Hautklinik Graz  
 Hintergrund und Fragestellung

Die Erythropoetisch Protoporphyrie ist eine seltene Erkrankung, die dazu führt, dass Patient*innen bereits wenige Minuten nach Sonnenexposition Hautschmerzen und andere Symptome wie Juckreiz und Brennen empfinden. In selteneren Fällen kann die Symptomatik auch durch künstliches Licht hervorgerufen werden.

Die Patient*innen sind in ihrem täglichen Leben massiv eingeschränkt und verspüren einen sehr hohen Leidensdruck, was mit einer starken Einschränkung der Lebensqualität einhergeht.

Seit 2014 steht für EPP-Patient*innen die Therapie mit Afamelanotid (Strukturanalogon des α-Melanozyten-stimulierenden Hormons) zur Verfügung. Bisher wurden einige Therapiedaten veröffentlicht, bei behandelten Patient*innen zeigten sich vielversprechende Ergebnisse.

Das Ziel dieser Arbeit ist es, zu evaluieren, wie sich die Lebensqualität der in Graz behandelten Patient*innen unter Therapie mit Afamelanotid verändert.

Material und Methoden

Das Patient*innenkollektiv beinhaltet alle EPP-Patient*innen, die bis zum Ende des Jahres 2023 an der Univ. Klinik für Dermatologie und Venerologie der Medizinischen Universität Graz behandelt wurden.

Zur Analyse der Auswirkung einer Therapie mit Afamelanotid wurden die Daten von den 14 Patient*innen (acht Patienten, sechs Patientinnen), welche die Therapie bis zum Ende des Jahres 2023 erhalten hatten, genauer betrachtet.

Es wurden epidemiologische Patient*innendaten, laborchemische Parameter, Therapiedaten und Daten aus den vorhandenen Scores zur Beurteilung der Lebensqualität analysiert. Um die Wirksamkeit von Afamelanotid aufzuzeigen, wurde ein Vergleich der Werte zu einem Baseline-Zeitpunkt vor Therapiebeginn und jenen der letzten Gabe 2023 durchgeführt.

Ergebnisse

Alle Patient*innen gaben zum Zeitpunkt der letzten Therapie 2023 an, dass sich ihre Lebensqualität in den letzten zwei Monaten gebessert hätte.

Vor Therapiebeginn fühlten sich 12 von 14 Patient*innen bezüglich der Beeinflussung der Kleiderwahl an einem sonnigen Tag, „sehr“ eingeschränkt. Zum Zeitpunkt der letzten Gabe 2023 mussten 6 von 14 Patient*innen (43%) ihre Kleiderwahl „überhaupt nicht“ an das Wetter anpassen und weitere sieben Patient*innen (50%) fühlten sich lediglich „ein bisschen“ beeinflusst.

In der quantitativen Beurteilung der Lebensqualität mittels DLQI-Score zeigte sich zum Baseline-Zeitpunkt vor Therapiebeginn ein durchschnittlicher Mittelwert von 21 Punkten. Zum Zeitpunkt der letzten Gabe 2023 wurde ein durchschnittlicher Wert von einem Punkt errechnet, was als nahezu keine Einschränkung der Lebensqualität interpretiert werden kann.

Die durchschnittliche Zeit, die die Patient*innen maximal ohne das Auftreten von Symptomen im Freien verbringen konnten, lag vor Therapiebeginn bei rund 20 Minuten und steigerte sich bis zum Zeitpunkt der letzten Gabe 2023 auf 226 Minuten.

In dieser Studie wurden keine mit der Therapie assoziierten schweren Nebenwirkungen objektiviert. Es zeigten sich eine Zunahme und dunklere Färbung der Nävuszellnävi sowie temporäre streifige Hautpigmentierungen im Bereich der Implantationsstelle. Zudem gaben einzelne Patient*innen Müdigkeit am Therapietag an.

Conclusio

In der Kohorte der Grazer EPP-Patient*innen mit Afamelanotid-Therapie zeigten sich eine sehr gute Wirkung mit einer signifikanten Verbesserung der Lebensqualität sowie ein geringes Nebenwirkungsprofil.

 
 Dermatologie- Erythropoetische Protoporphyrie- Afamelanotid  
 
 –  
Autorinnen*Autoren / Co-Autorinnen*Co-Autoren
  Auer, Johanna Sophie
Betreuende Einrichtung / Studium
  Universitätsklinik für Dermatologie und Venerologie
 UO 202 Humanmedizin  
Betreuung / Beurteilung
  Hofer, Angelika; Ao.Univ.-Prof. Dr.med.univ. MME
  Schratter, Hanna; Dr.med.univ.